卡非唑米

商品名： Kyprolis

通用名：carfilzomib

中文名: 卡非佐米
CAS登記號: 868540-17-4

注冊分類：

3+3

適應癥：

難治性多發性骨髓瘤患者

制劑的劑型及規格

注射液：60mg

品種概述：

2012年7月20日，美國FDA經優先審批程序批準了Onyx有限公司開發的卡非佐米注射劑(carfilzomib／Kyprolis)，用于單藥治療既往至少已接受過兩種療法、包括硼替佐米(bortezomib／Velcade)和一種免疫調節劑治療且有在完成最后1次治療后60d內疾病進展證據的多發性骨髓瘤患者?？ǚ亲裘资抢^硼替佐米后在全球范圍內獲得批準的第二個蛋白酶體抑制劑，也是FDA近幾年來批準的第一個多發性骨髓瘤治療藥物。FDA是主要依據一項代號為“003一A1”研究的II b期多中心、單組臨床試驗數據作出上述卡非佐米優先審批批準決定的。該試驗共包括266例既往曾接受過至少兩種(中值5種)抗骨髓瘤方案、包括硼替佐米和沙利度胺(thalidomide／Thalomid)治療的多發性骨髓瘤患者，主要療效終點是由獨立評判委員會根據《國際骨髓瘤工作組(International Myeloma Working Group)》標準判定的總客觀應答率。研究結果顯示，卡非佐米治療的總客觀應答率為22．9％、中值應答時間是7．8個月?？ǚ亲裘椎陌踩栽u價是在526例已接受過此藥單藥治療的復發性和(或)不應性多發性骨髓瘤患者中完成的。這些患者中計有37例(7％)在研究期間死亡，最主要的死因是心臟衰竭(5例)、終器官衰竭(4例)和感染(4例)而非疾病進展?？ǚ亲裘字委熢谂R床試驗中觀察到的最常見副反應(發生率≥30％) 是疲乏、貧血、惡心、血小板減少、呼吸困難、腹瀉和發熱；最常見的嚴重副反應(總發生率為45％)是肺炎、急性腎衰竭、發熱和充血性心力衰竭。

專利信息:

CN101044157 (A)，

國內申報情況

暫無國內申報

項目綜述：

  2012年7月20日，美國FDA經優先審批程序批準了Onyx有限公司開發的卡非佐米注射劑(carfilzomib／Kyprolis)，用于單藥治療既往至少已接受過兩種療法、包括硼替佐米(bortezomib／Velcade)和一種免疫調節劑治療且有在完成最后1次治療后60d內疾病進展證據的多發性骨髓瘤患者?？ǚ亲裘资抢^硼替佐米后在全球范圍內獲得批準的第二個蛋白酶體抑制劑，也是FDA近幾年來批準的第一個多發性骨髓瘤治療藥物（ 蛋白酶體抑制劑：蛋白酶體的主要作用是降解細胞不需要的或受到損傷的蛋白質，這一作用是通過打斷肽鍵的化學反應來實現。代表藥物有：硼替佐米、卡非佐米）。Kyprolis是新一代蛋白酶體抑制劑，選擇性地靶向血液腫瘤細胞中的蛋白酶體，避免了因抑制非惡性細胞中組成型蛋白酶體而產生的毒副作用。

靶向藥物主要包括小分子靶向藥物和單抗。小分子靶向藥物主要為酪氨酸激酶抑制劑，還包括蛋白酶體抑制劑和其他種類。國內未來一段時間內還是以傳統藥物為主。首先，傳統抗腫瘤藥物數量品種多，抗腫瘤譜廣，仍多為一線抗腫瘤治療方案首選；其次，市場上主流的傳統抗腫瘤藥物大部分專利已過期，價格相對靶向藥物較為便宜，多進入國家醫?；虼蟛糠质∈械胤结t保，2013新版基藥首次將抗腫瘤藥納入，也全部為傳統抗腫瘤藥，預計國內市場未來一段時間內還是以傳統藥占據主導。2012年PDB樣本醫院抗腫瘤藥物市場規模125億元，同比增18%，其中抗代謝類占20%，植物堿類占19.2%，烷化劑類占10.7%；靶向藥物占據20.7%市場份額，同比增21.3%，預計國內抗腫瘤靶向藥物市場總體規模在100-120億元。2012年全球抗腫瘤藥物市場60%份額為靶向藥物占據，目前國內靶向藥物20%份額仍具有較大提升空間。靶向類藥物由于高效、低毒特點，成為臨床增長最快的抗腫瘤藥物種類，歷經15年的發展已成為全球抗腫瘤市場的主導品種。

多發性骨髓瘤是一種血癌，主要影響老齡人群，自骨髓的漿細胞誘發。據美國國家癌癥研究院估計，每年約有2.17萬名美國人被診斷出患有多發性骨髓瘤，1.071萬名死于這種疾病。2013年8月25日，Amgen宣布104億美元收購Onyx Pharma，獲得卡非佐米治療多發性骨髓瘤抗癌藥，卡非佐米是2012年上市的蛋白酶體抑制劑，預測2016年銷售額達到10億美元，2021/2022年達到30億美元。